首个自主研发抗癌药在美获批上市 百济神州多年研发成果渐落地

    ■本报记者 张敏

    在经历了终止与新基合作、喜迎安进27亿美元入股之后，在美国和中国香港两地上市的百济神州迎来了公司历史上的又一个高光时刻。

    11月15日，百济神州宣布其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼（英文商品名：BRUKINSA，英文通用名zanubrutinib）通过美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

    百济神州介绍，这意味着泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。这也是首款由公司自主研发获批上市的产品，是公司发展历程中的重大里程碑。

    受此消息影响，百济神州港股于11月15日股价上涨6.64%，收于125.2港元/股。

    连续多年投入巨资进行创新研发的百济神州，此次泽布替尼的获批，能否使得公司未来业绩出现大转变？

    在11月15日下午紧急召开的新闻发布会上，百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨介绍，针对泽布替尼的商业化进展，目前公司在美国的商业团队已经建立、培训完毕。不过，商业化是一个长期工程，对公司盈利状况的影响也是长期的。

    重磅产品获批

    淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。

    百济神州高级副总裁汪来博士介绍，2012年6月份，公司启动了泽布替尼的开发项目立项。2019年1月份，泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月份，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。

    汪来博士介绍，目前，泽布替尼还在同时进行16项的临床试验，9项注册性临床试验。

    此外，百济神州已于2018年8月份和10月份，向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道。

    百济神州高级副总裁闫小军表示，泽布替尼目前正在进行积极的审评和核查，希望不久的将来能够在国内获批。

    此外，百济神州备受市场关注的PD-1产品也有了新进展。

    据媒体报道，11月13日，国家药监局药品审评中心（CDE）宣布已结束百济神州PD-1“替雷利珠单抗”注册申请的技术审评工作，并已报送国家药监局进行审批，对百济神州的品种技术审评建议结论为“批准生产”。

    对此，百济神州高级副总裁闫小军介绍，目前已经进入审批的最后阶段，“应该是很快了”。

    商业化引关注

    天眼查数据显示，百济神州的运营主体为百济神州（北京）生物科技有限公司，公司经营范围包括新型抗肿瘤药物研发、小分子药物合成研发等。

    作为一家创新药企，百济神州至今尚未实现盈利。公司11月13日公布的2019年第三季度业绩报告显示，报告期内公司收入为5014万美元，2018年同期的收入为5420万美元。截至2019年9月30日的第三季度的净亏损3.07亿美元，2018年同期的净亏损1.44亿美元。

    作为创新药企，近年来，百济神州在研发上的投入远超A股大部分生物医药企业。百济神州公布的数据显示，2014年至2018年，公司的研发投入持续增长，累计投入约74.9亿元，其中2018年研发投入约46亿元。

    百济神州介绍，截至2019年9月30日的第三季度，公司研发投入为2.37亿美元，2018年同期的研发费用为1.48亿美元。研发增加主要归因于正在开展和新启动的后期关键性临床试验费用的持续增加、注册申报准备，以及产品上市前活动和供应相关的生产成本。

    此次泽布替尼的获批，对公司的影响也引发市场关注。百济神州介绍，BRUKINSA预计在未来几周内在美国进行销售。

    在发布会现场，吴晓滨表示，产品上市、销售并对公司业绩产生影响是一个长期的过程。但未来的研发投入也会继续。正是巨大的研发投入才助推公司的产品走向世界舞台。