知临集团再利用小分子药物SACT-1治疗神经母细胞瘤IND获FDA批准

    本报见习记者 许伟

    北京时间9月15日晚，知临集团有限公司（纳斯达克股票代码：APM/巴黎泛欧交易所股票代码：APM）（下称“知临集团”），宣布该集团已获得美国食品药品监督管理局（“下称FDA”）批准试验用新药（“下称IND”）的申请，可启动SACT-1的临床试验。

    据悉，SACT-1是一种用于治疗神经母细胞瘤的口服改用小分子药物。知临集团的临床前研究已经研究了SACT-1的机制，以增强肿瘤细胞死亡和抑制MYCN表达（这是通常观察到MYCN扩增的高风险或复发性神经母细胞瘤患者的常见临床诊断）。SACT-1特别被设计用于与标准护理化疗结合使用。

    知临集团首席医疗总监兼执行董事郑子俊表示：“继我们目前ALS-4的临床试验计划以外，我们很高兴地宣布美国FDA已批准我们的IND申请并可启动SACT-1的临床试验。这是公司的另一个重要里程碑，也是2021年有针对性的战略目标之一。这一里程碑支持知临集团在美国的重点，并反映了我们产品的科学严谨性和崭新方法的潜力。神经母细胞瘤是一种高度未得到满足的实体瘤，主要发生在儿童患者的脑外神经系统中。神经母细胞瘤的临床行为变化很大，大多数病例具有高度侵袭性。我们相信SACT-1有可能有效地针对这种疾病并解决这种疾病未得到满足的需求。”

    知临集团表示，根据先前美国FDA在其IND前会议上提供的建议，IND开放临床试验将会是一项生物利用度/食物效应的临床研究，这项研究将在美国进行，然后取决于美国FDA的进一步批准，知临集团的1b/2a期临床试验将扩展到患有复发性或难治性高风险神经母细胞瘤的儿科患者中。IND开放临床试验是一项预计将持续大约四个月的生物利用度/食物效应研究。生物利用度/食物效应研究的目的是比较新开发的SACT-1儿科制剂在健康成人受试者中的相对生物利用度。

（编辑 张明富）