本报讯 9月8日，博雅辑因宣布旗下子公司广州辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的多中心I期注册性临床试验已于中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）完成首例患者入组，该临床试验的另一位主要研究者所在机构、位于广州的南方医科大学南方医院也已完成研究中心启动工作。
据了解，地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。按照国际地贫协会的分类及临床特征，地中海贫血可分为输血依赖型地贫和非输血依赖型地贫，输血依赖型地贫患者需要终身依赖输血才能维持生命，如不予输血，将发生严重并发症和早期死亡。
博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。博雅辑因建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。
据了解，ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于临床研发阶段的、自体的、体外基因编辑细胞疗法研究产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。ET-01是中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法研究产品。
上述临床试验是评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究，主要研究者为中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任、教授施均博士和南方医科大学南方医院儿科教研室主任、儿科教授吴学东医学博士，参加机构还包括深圳市儿童医院和广州市妇女儿童医疗中心。
“我们很欣喜地看到ET-01多中心I期注册性临床试验的启动和首例患者入组，非常感谢参与和支持这项研究的临床专家、患者和患者家属。”博雅辑因临床研发高级副总裁李云医学表示，“我们将与临床专家一道，全力推进此项临床研究，期待前沿创新的基因编辑疗法能够早日惠及输血依赖型β地中海贫血患者。”
“随着ET-01的I期临床试验参加机构相继启动和首例患者入组，我们向着为输血依赖型β地中海贫血患者带来一次性治愈疗法的目标更进一步。”博雅辑因首席执行官魏东表示，“我们将立足公司日益完善的产业布局和全球研发布局，继续推进以基因编辑技术为基础的、针对严重遗传疾病和癌症的多条研发管线，为中国乃至全球患者带来更优治疗选择。”（张敏）
（编辑 李波）
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