人民金融.创新药指数涨1.37% 国内首个基因编辑疗法获批临床

    截至1月21日，“人民金融·创新药指数”报1352.9点，在最近一个发布周期内上涨了1.37%，反映出最近我国创新药研发势头良好。在1月15日至1月21日的发布周期内，来自博雅辑因、康方生物、恒瑞医药等的创新药获批临床，我们将其纳入了“人民金融·创新药指数”。目前，“人民金融·创新药指数”的成分样本共有716个。

    在新发布周期内，来自博雅辑因、康方生物、恒瑞医药、石药集团等的创新药获批临床，我们将其纳入了“人民金融·创新药指数”，多个品种具有较高的创新性。

    1月19日，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请获批准，成为国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

    博雅辑因网站称，ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品，此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，中重型地中海贫血病患者达30万人，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。

    基因编辑被认为是生命医学领域一项革命性的技术，未来将有可能帮人类大规模消除疾病，提高健康水平和延长寿命。近年来，该领域的研究持续火热。2017年，诺华制药推出了首个FDA批准的基因编辑疗法以治疗人体免疫细胞癌变。随后的几年内，FDA逐步批准了多个基于基因编辑的癌症治疗方法。2020年诺贝尔化学奖授予给了两位年轻的女性科学家，表彰他们对基因编辑技术的贡献。

    资本市场也对基因编辑技术寄予了厚望。近一年来，基因编辑三巨头CRISPR、Intellia和Editas股价涨幅分别达到225%、134%和450%，三家公司的总市值达到230亿美元。

    近日，石药集团附属公司友芝友生物的第三款双抗Y150获得临床试验默示许可。据悉，Y150是首个获批临床的国产CD38/CD3双抗，其临床试验申请在2020年7月获得CDE受理，适应症为多发性骨髓瘤。

    Y150是基于友芝友生物独特的YBODY双抗技术平台研发的新项目，适用于经过常规化疗或CD38单抗治疗后疾病仍然进展的多发性骨髓瘤患者的临床治疗。临床研究表明，相比于CD38单抗产品，Y150具有疗效好、不易产生耐药性、用药剂量小的优点，具有良好的临床前景。此前，友芝友生物的治疗胃癌、乳腺癌的HER2/CD3双抗和治疗晚期癌性腹水EpCAM/CD3双抗2个品种的产品在中国获批该领域首个和第二个临床批件，目前均处于I期临床阶段。

    临床试验进展也是推动“人民金融·创新药指数”走高的原因。在新发布周期内，越甲药业的喷雾用YJ001登记启动了治疗糖尿病性周围神经病理性疼痛的Ⅱ期临床试验；亘喜生物靶向CD19的CAR-T疗法GC007g注射液、必贝特的第二代BTK抑制剂ZXBT-1158胶囊等启动了I期临床。