聚焦全身型重症肌无力 多方共探提升创新药物可及性

    本报讯 （记者矫月）6月是重症肌无力关爱月。近日，在全身型重症肌无力（gMG）主题科普圆桌活动上，多位临床专家、药物经济学学者、患者组织代表与企业代表，围绕疾病负担、规范诊疗与儿童用药保障等核心议题展开深入探讨，共同呼吁社会各界提升对gMG患者长期需求的关注。

    重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，其中以全身型重症肌无力对患者的身体功能影响最为广泛。其典型表现为晨轻暮重的波动性肌无力，病情反复可诱发吞咽、呼吸障碍，甚至危及生命。儿童患者正处在生长发育关键期，疾病叠加传统激素治疗副作用，会严重损害身心健康，带来长期家庭负担。值关爱月之际，来自临床、患者组织、企业的代表共同聚焦患儿诊疗困境，呼吁提升创新药物可及性，完善医疗保障。

    复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波教授表示：“全身型重症肌无力影响范围广，对患者的日常功能影响深远。对于儿童和青少年而言，生长发育本是一生中最关键的窗口期，若在这个阶段无法获得有效治疗，仍依赖传统激素方案，其对身高、外形与心理发展造成的损害，本身就是不可接受的代价。启用治疗时，应优先考虑副作用更低、疗效更持久的方案。”

    中国医药教育协会药物经济评价分会主任委员张方教授表示：“gMG患儿家庭所承受的，远不止于直接医疗支出，住院、长期照护、家长误工及继发疾病费用，共同构成了一笔被严重低估的社会成本。近年来，国家积极探索儿童及罕见病用药保障路径，相关政策信号持续释放。我们期待这一进程的推进，促进儿童gMG创新药物可及性与支付保障水平提升，让每一位患儿都能获得改变命运的治疗机会。”

    赵重波教授进一步补充道：“新型靶向生物制剂的出现，既能有效控制患者症状，又能规避传统治疗带来的诸多副作用。在此基础上，应当在支付可及的前提下给予相应的政策倾斜，让创新治疗真正惠及有需要的患者。”

    近年来，为鼓励创新和满足临床急需，国家针对罕见病药物设立了优先审评审批机制，大幅缩短了新药从研发到上市的周期。针对儿童用药，国家也明确将鼓励研发申报儿童药品纳入优先审评审批范围，推动临床急需、适宜儿童患者的创新治疗更快完成审评、加速进入临床。

    国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑教授强调：“儿童的健康状况，关系到这一代中国人未来整体的生命质量。从统计数据来看，儿童发病第一个高峰人群。过去，孩子们不得不长期依赖激素治疗，对生长发育造成的副作用较为明显，严重影响他们的成长与未来，包括社会心理层面的健全发展。现在，这一局面正在改变。我相信，以现有的医疗技术为基础，结合国家医保政策的持续完善、药物经济学的科学评估，以及罕见病领域研发团队的积极介入，一定能够找到一条切实可行的路径，帮助这些孩子尽可能走上正常的人生轨道。”

    北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心创始人、主任清昭表示：“对患儿家庭来说，围治疗期的隐性成本不容忽视。我们迫切呼吁将重症肌无力纳入各地特种病或大病保障范围，推动儿童全身型重症肌无力新型靶向生物制剂尽早进入医保，这也是患儿家庭共同的期盼。”

    阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“gMG患者，尤其是儿童患者，仍面临疾病反复波动、治疗未被满足需求突出以及可及性不足等现实挑战。阿斯利康始终以患者为中心，持续推动罕见病治疗的研发创新与可及，努力将前沿科学成果转化为患者可用、可负担的治疗选择。我们也期待与临床专家、学术机构、患者组织及相关方共同推动儿童gMG用药保障。以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁。”

（编辑 李家琪）