本报记者 闫立良 见习记者 郭冀川
12月份以来，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，接连批准了两款罕见病药品，注射用司妥昔单抗、奥法妥木单抗注射液的进口注册申请，这也是今年罕见病用药首次进口注册获批。
罕见病，是患病率极低的一大类疾病的统称，一般为慢性、病情严重、多数不加干预的话会导致死亡。12月18日在北京召开的2021年中国罕见病大会上，国家医疗保障局副局长李滔介绍，国家医疗保障局自2018年成立以来，连续四年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入了目录，通过目录调整实现了用药保障范围不断扩大和结构优化。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。
通过对罕见病药品的医保准入谈判，也大幅度降低罕见病用药的价格，今年共有7个罕见病药品医保谈判成功，平均降幅达65%。尤其是SMA（脊髓性肌萎缩症）注射液大幅降价纳入目录，从一针70万元的天价降低到3万多元，再加上纳入医保的费用报销，已经基本上解决了SMA患者的用药问题，极大降低了患者的经济负担。
为了鼓励药企研发罕见病治疗药物，今年10月份、11月份先后发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》，这些政策结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考，提高了罕见病相关的临床研发效率。
巨丰投资首席投资顾问张翠霞对《证券日报》记者表示，中国近年来十分重视罕见病的诊治和研发，相关政策框架日渐完善，越来越多的医药企业投入罕见病新药研发。罕见病新药研发领域的市场景气度也在不断提升，相关公司受到资本青睐。
张翠霞说：“在一级市场上，药明生物、瑞华资本等知名机构和基金，成为罕见病药物研发公司的战略投资者，主要投向研发管线丰富，自主研发的药企。二级市场上，有康蒂尼药业、德益阳光和琅钰集团等在早期研发阶段积极布局，以及像亚盛医药、君实生物等在政策引导下进入罕见病用药领域。一直以来罕见病药品较为短缺，依赖进口，随着政策推动，这一领域有望成为药企的蓝海市场。”
新思界产业研究中心发布的《2020-2024年中国罕见病药物行业全面市场调研及投资分析报告》显示，为鼓励罕见病药物研发、上市，我国发布多项政策给予支持，也吸引海外产品进入国内市场，提升本土药企对于罕见病药物的研究重视度，未来五年国内市场或有不同罕见病药物陆续上市。
国信证券高级研究员张立超告诉《证券日报》记者，相比普通药物，罕见病药物不仅研发难度大、成本高，同时还面临着受众群体狭小、药物专利保护不足等问题。由于罕见病市场用药量少，对于相关药企而言，应全面评估罕见病新药的研发成本以及为患者、医疗保健系统和社会带来的收益，客观评价罕见病药品从研发到推向市场的全周期进程，结合国家的相关优惠激励政策，保证合理利润。
“罕见病药物在研发过程中与普通药物相比存在着研发成本更高、投资回报率更低，且研发周期更长、风险更高的特性。因此，药企在并购和拓展罕见病药物研发管线时，应重点关注研发周期、审批时限、研发成本、相关费用、企业利润、社会效益等指标，结合企业社会责任建设，有效兼顾企业利润与社会效益之间的关系。预计随着政府对罕见病药品研发的激励政策支持、企业自身对社会责任的持续追求，越来越多优秀的罕见病药企将脱颖而出，在赢得社会尊重的同时获得企业增值。”张立超说。
（编辑 崔漫 才山丹）
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