又一全球新药实现国内上市 罕见病用药研发逐渐受到药企重视

    本报记者 徐一鸣 见习记者 金婉霞

    9月5日晚间，再鼎医药微信公众号发布消息称，由企业获权在大中华区开发和商业化的全球新药艾加莫德在国内实现上市，适应症为成人全身型重症肌无力。该药是全球首款FcRn拮抗剂，目前已在美国、欧洲获批用于治疗全身型重症肌无力。

    记者了解到，全身型重症肌无力在我国系罕见病，该病年发病率为0.68/10万人，2018年全身型重症肌无力被纳入国家卫健委等部门发布的《第一批罕见病目录》。作为罕见病用药，艾加莫德的销售数据可能并不好看，这也引起了投资者的关注。

    后期将开拓其他适应症应用

    7月10日，艾加莫德获得中国国家药品监督管理局生物制品上市许可，仅用时67天便实现上市，创下国内进口生物制剂从获批到上市的最快纪录。

    《证券日报》记者从再鼎医药方面获悉，企业对该药物的未来销售前景较有信心。

    一方面，罕见病患者存在巨大的未满足需求。再鼎医药表示，“以重症肌无力为例，在过去三十年里，国内几乎没有创新药获批上市，患者只能依靠激素等传统的治疗方式维持，存在副作用大、疗效一般的问题，亟待创新治疗手段。”

    另一方面，再鼎医药将继续开发艾加莫德在其他适应症方面的应用潜力，以扩大产品市场空间。“艾加莫德是一款具有多适应症开发潜力的重磅新药。目前，艾加莫德还在进行针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病、免疫性血小板减少症、真性红细胞增多症等多种自身免疫性疾病的全球临床研究。”再鼎医药回复记者称，从海外市场销售情况来看，2022年是艾加莫德在海外的第一个上市完整年，其全球市场销售额达到4.45亿美元，2023年有望突破10亿美元。

    罕见病研发逐渐受到关注

    行业层面来看，近年来，罕见病药物赛道越发受到关注。

    据行业智库Citeline发布的《2023年医药研发年度回顾》，截至2023年1月份，全球共有罕见病在研药物6682个。其中，于2022年启动临床研究的项目数量同比增长25.4%。在国内，据沙利文《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，截至2023年2月份，国内共有81种罕见病药物（除化学仿制药和生物类似药）处于临床试验及上市申请阶段，涉及27种罕见病。

    行业观点认为，先开发罕见病适应症，再开拓其他适应症、扩大应用或成为医药研发的可行策略之一。

    一位罕见病药物研发企业相关人士对记者表示，很多罕见病都是自身免疫系统疾病，后者与癌症药物的开发存在技术共通性，可共用技术平台。比如，利妥昔单抗可用于治疗淋巴瘤，在多发性硬化症方面也有一定治疗效果。“如果先作为罕见病用药开发，可充分利用国内对罕见病用药的支持政策，有利于产品快速上市。”该相关人士表示。

    政策层面上，近年来，国家高度重视罕见病患者群体，也让国内关注罕见病药物的企业逐渐增多。

    巨丰投顾高级投资顾问赵喜龙对记者表示：“2020年，罕见用药审评审批的绿色通道就已开辟。近年来，许多政策也在鼓励企业进行罕见病药物的研发与生产，纳入医保范围的数量逐年递增。”

    对此，再鼎医药表示，在艾加莫德申报上市过程中，企业感受到了监管层对罕见病用药切实的支持。“目前在我国获批上市罕见病用药共有75种，其中50余种已被纳入医保药品目录。2023年，在医保初审的药品名单之中，有包括艾加莫德等在内的25款目录外的罕见病用药。政策切实在向罕见病、儿童等特殊患者群体适当倾斜。”再鼎医药称。

（编辑 汪世军 白宝玉）