开拓药业公布普克鲁胺治疗新冠轻中症患者中期结果 未来将拓展至高风险人群

    本报见习记者 许伟

    12月27日晚，港股医药公司开拓药业（9939.HK）公布了其雄激素受体拮抗剂普克鲁胺治疗轻中症新冠患者的III期全球多中心临床试验（NCT04870606）的中期分析结果。

    公告显示，基于348例轻中症非住院新冠患者的中期分析数据，由于事件数较少没有达到统计学显著性。开拓药业表示会调整方案并获得美国FDA的同意做有基础性疾病和（或）没有打疫苗的高风险新冠患者。

    需要指出的是，普克鲁胺是唯一一个进入全球注册性临床三期试验用于治疗新冠重症患者的国产小分子口服药物。

    从全球看，在新冠口服药开发方面，辉瑞、默沙东、日本盐野义、开拓药业等均在竞速赛道上，其中辉瑞、默沙东的药物近期陆续获得美国FDA授予紧急使用授权（EUA）。开拓药业作为一家中国本土创新Biotech公司，竞争者对标BigPharma（国际大药厂），在临床能力以及和FDA沟通谈判的能力上并不占优势。

    与获得EUA的国际巨头的临床试验相比，开拓药业此前的试验难度系数更大：默沙东和辉瑞的入组患者均为高风险人群，不仅未接种疫苗，而且至少有一项可能导致病情加重的基础病，从而为药物降低住院率提供机会。另一方面，同时，开拓药业的中期分析数据中入组的患者都来自美国，有相当比例的入组病例已接种过保护效力更高的mRNA疫苗，加之普克鲁胺的临床试验没有基础病的设置，普克鲁胺显示更高的降低住院率的难度被大大提高。

    由于财力、人力、影响力方面的领先优势，默沙东和辉瑞在很短的时间完成招募，样本量均已超1000，开拓药业作为中国本土Biotech在海外做临床试验，想要在临床试验进度上更快，公司就要牺牲一定的样本量，注定这条路更加艰难。

    可喜的是，在上述临床试验中，基于中期分析结果，普克鲁胺的安全性得到验证。研究中无安全性问题，没有一例药物相关的严重不良事件报告。由于目前临床试验还在继续进行中，数据还是盲态。同时，从作用机制和研究数据来看，普克鲁胺可以用于轻中症、重症新冠患者的治疗，全治疗周期有效是它的优势。默沙东和辉瑞的药物均针对轻中症新冠患者。

    开拓药业方面披露，公司同时在进行三项普克鲁胺用于新冠治疗的III期全球多中心临床试验，另外还包括在巴西、中国等国家开展另一项普克鲁胺用于轻中症非住院新冠患者的III期全球多中心临床试验和在美国、巴西、中国等国家开展一项用于重症住院新冠患者的III期全球多中心临床试验。目前临床试验都在有序开展中，公司也会根据此次中期分析的结果来考虑调整其他两项临床试验的方案设计。

    对此，开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示，全球新冠疫情仍在加重，特别是奥密克戎变异株的出现，更加凸显了对新冠治疗药物的需求。公司会继续开展研究，相信普克鲁胺会成为新冠的特效药物，为抗击疫情做出贡献。

（编辑 张明富）